index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

239

Références bibliographiques

527

Mots-clés

Gene Transfer Techniques HEK293 Cells CRISPR/Cas9 Dependovirus/genetics/immunology Receptors Muscle Cell Proliferation Cell Line CRISPR-Cas9 Inbred C57BL Reporter Chromosomal instability Activin Receptors Lentiviral vector Genetic Vectors Mitochondria Golgi apparatus Genetic Genotoxicity Muscular dystrophy Inbred mdx DLK1-DIO3 Protein Tyrosine Phosphatases Neurons Alternative splicing MiRNA Genome editing Myotubular myopathy Age-related macular degeneration Duchenne Muscular Dystrophy Genetic Therapy Calcium Pathological modeling Micronuclei Human pluripotent stem cells Humans Genome Immunology Phenotype Male Thérapie cellulaire Cellules souches pluripotentes Polymorphism Transduction Genetic Loci RNA biology DMD Genetic Therapy/methods Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Genes Transfection/methods Animal models Cellules souches pluripotentes humaines Induced pluripotent stem cells Dystrophin Astrocytes FKRP Amphipathic peptide Liver Knockout Lentivirus/genetics AAV Canine Cell therapy Human Aequorin Metabolism Preschool Aging Astrocyte Flavivirus Muscle disease Chromothripsis Cellules souches embryonnaires humaines Mice Gene Expression Regulation Myotonic dystrophy type 1 Adult Pluripotent stem cells Retinitis pigmentosa Female Mutation Duchenne muscular dystrophy Dosage Muscular Dystrophy Antigens Animal Adeno-associated virus Disease Models Myopathy Viral Gene therapy Dependovirus/genetics Myotonic dystrophy Myopathies Child Progeria Virus Integration Transcriptomics Animals

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